| Special News | RDB International Biotech REGENXBIO : de nouvelles données attractives ! |
| Article #51126, 19/03/2025 15:42 | US75901B1070 REGENXBIO | La Rédaction |  Le spécialiste de la thérapie génique via sa plateforme
technologique NAV® a livré des résultats intermédiaires prometteurs dans le cadre de son étude clinique AFFINITY DUCHENNE basée sur la thérapie génique expérimentale RGX-202. Le profil d'innocuité et d'efficacité a été jugé encourageant sur un collège de jeunes patients. Par ailleurs, la stabilité des taux de microdystrophine permet d'envisager un effet thérapeutique durable. Le recrutement de l'essai pivot sera finalisé en 2025, et la soumission réglementaire mi-2026. La biotech a
conclu un partenariat avec Japan's Nippon Shinyaku en janvier, pour le développement de 2 thérapies géniques, RGX-121 et RGX-111, dans le traitement des Mucopolysaccharidoses (MPS), des maladies métaboliques héréditaires responsables du déficit en enzymes spécifiques nécessaires à la décomposition des sucres complexes ! Le deal inclut un paiement d'amorçage de 110 millions de dollars et des paiements d'étape jusqu'à 700 millions de dollars !
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